作为生物技术研究领域的革命性工具，CRISPR/Cas9在生物医学研究上有着其广泛的用途，其可以实现对细胞基因组中特定位点的DNA进行切割,这项技术也是目前用于基因编辑中前沿的方法。以CRISPR-Cas9基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应用领域都展现出极大的应用前景，例如血液病、肿瘤和其他遗传疾病。

年即将过去，炙手可热的CRISPR基因编辑技术在过去的一年之中有哪些令人印象深刻的研究成果呢？小编整理了过去一年中《Nature》、《Science》和《Cell》期刊的一些点击量比较高的新闻，以飨读者。

CellRep：利用CRISPR有助HIV治愈方法开发

在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校等机构的研究人员利用一种新开发的基因编辑系统发现让人免疫细胞抵抗HIV感染的基因突变。他们基于这种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑系统的改进版构建出高通量细胞编辑平台，从而允许他们测试许多种不同的让免疫细胞抵抗HIV的基因变化。

去年，加州大学旧金山分校微生物学与免疫学助理教授AlexanderMarson博士和Marson实验室博士后研究员KathrinSchumann博士通过在试管中事先构建CRISPR/Cas复合体，随后将它加入到新捐献的人初始T细胞中，从而首次成功地利用这种工具在这些T细胞中准确地进行DNA序列替换。

这种CRISPR系统的一种关键特征是它的快速，这是因为捐献的T细胞仅在体外存活两到三周的时间。研究人员利用这种新技术让基因CXCR4和CCR5发生突变，其中这两个基因编码不同的HIV病毒毒株用来潜入和感染免疫细胞的受体分子，也是之前的细胞疗法临床试验中的靶标。让其中的任何一个基因失活会成功地阻断相关的HIV毒株对人T细胞的感染。

进一步的实验表明同时地阻断HIV病毒侵入T细胞所需的一个基因和这种病毒在这种T细胞中存活和繁殖所需的另一个基因为T细胞构建一种双层安全系统是可行的。

为了证实这种新的高通量技术的效率和力量，研究人员也开发出种不同的基于CRISPR的基因编辑，其中每种基因编辑旨在让45个与HIV整合到宿主细胞中的能力相关联的基因中的一个基因失活。他们鉴定出几个基因的缺失会导致HIV抵抗性，其中的一些基因被之前的研究所预测，而其他的基因之前从没有直接与HIV感染相关联。

Science：史上首次利用CRISPR-Cas9让人细胞变身为记忆存储系统

在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院（MIT）的研究人员设计出一种方法在人细胞的DNA中记录复杂的历史事件，从而允许他们通过对这种DNA进行测序从中找回过去事件的“记忆”。相关研究结果于年8月18日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Continuousgeneticrecordingwithself-targetingCRISPR-Casinhumancells”。这种模拟记忆储存系统---首先能够在人细胞中记录事件的持续时间和/或强度---可能也能够允许科学家们研究干细胞在胚胎发育期间如何产生多种组织，细胞如何对环境条件作出反应以及它们如何发生导致疾病产生的基因变化。

Science：基因编辑大牛张锋再发力，揭示只靶向RNA的新型CRISPR系统

在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、哈佛大学-麻省理工学院布罗德研究所（简称布罗德研究所）、麻省理工学院、罗格斯大学新伯朗士威校区和俄罗斯斯科尔科沃理工学院等机构的研究人员描述了一种靶向作用于RNA而不是DNA的新型CRISPR系统。相关研究结果于年6月2日在线发表在Science期刊上，论文标题为“C2c2isasingle-







































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